New Jersey: hub per la terapia cellulare e genica

Azienda Bristol-Myers Squibb

Bristol-Myers Squibb Company è un'azienda biofarmaceutica globale la cui missione è scoprire, sviluppare e fornire farmaci innovativi che aiutino i pazienti a prevalere sulle malattie gravi. Il loro quartier generale aziendale nel New Jersey si trova a Lawrenceville. Basandosi sul loro lavoro trasformativo e sull'eredità in ematologia e immuno-oncologia che ha cambiato le aspettative di sopravvivenza per molti pazienti oncologici, i suoi ricercatori stanno portando avanti una pipeline profonda e diversificata attraverso molteplici modalità. Nel campo della terapia cellulare immunitaria, ciò include agenti cellulari CAR-T registrati per numerose malattie e una pipeline in fase iniziale in crescita che espande gli obiettivi e le tecnologie della terapia cellulare e genica. Stanno sviluppando trattamenti contro il cancro diretti a percorsi biologici chiave utilizzando la loro piattaforma di omeostasi proteica, una capacità di ricerca che è stata alla base delle loro terapie approvate per il mieloma multiplo e di diversi composti promettenti nella fase iniziale e intermedia dello sviluppo. I suoi scienziati stanno prendendo di mira diversi percorsi del sistema immunitario per affrontare le interazioni tra i tumori, il microambiente e il sistema immunitario per espandere ulteriormente i progressi compiuti e aiutare un numero maggiore di pazienti a rispondere al trattamento. La combinazione di questi approcci è fondamentale per offrire nuove opzioni per il trattamento del cancro e affrontare il problema crescente della resistenza all'immunoterapia. Nel 2019 Bristol-Myers Squibb ha acquisito Celgene, rafforzando ulteriormente la sua capacità di soddisfare le esigenze di pazienti affetti da cancro, malattie infiammatorie e immunologiche e malattie cardiovascolari attraverso farmaci innovativi di alto valore e capacità scientifiche all'avanguardia.

Celerità, Inc.

Celularity, Inc., con sede a Warren, è un'azienda di terapia cellulare in fase clinica che fornisce terapie cellulari allogeniche trasformative, progettate dalla placenta umana postpartum, nell'immunoterapia del cancro e nella rigenerazione funzionale. Utilizzando una tecnologia proprietaria in combinazione con la sua piattaforma IMPACT™, Celularity è l'unica azienda che sfrutta la purezza e la versatilità delle cellule derivate dalla placenta per sviluppare e produrre trattamenti standard innovativi e altamente scalabili per pazienti affetti da cancro, infiammatori e legati all'età malattie. Alcuni dei suoi prodotti per la terapia cellulare allogenica derivati ​​dalla placenta mirano ad aumentare l'immunità sfruttando il sistema immunitario del paziente per combattere le malattie. Gli altri suoi prodotti cercano di aumentare la longevità mirando alla riparazione di organi e tessuti e alla rigenerazione funzionale. Con questo approccio, la sua ambizione è aumentare l'immunità e la longevità umana e migliorare la durata della salute umana. Celularity ha recentemente annunciato due terapie cellulari e geniche per il trattamento del COVID-19 e della sindrome da distress respiratorio acuto (ARDS). L'ARDS, la complicanza più devastante del COVID-19, è una grave lesione polmonare infiammatoria che causa ipossiemia o un livello di ossigeno nel sangue inferiore al normale.

Soluzioni terapeutiche avanzate Hitachi chimiche

Nel gennaio 2020, Hitachi Chemical Advanced Therapeutics Solutions (HCATS) ha aperto un nuovo stabilimento di produzione di terapia cellulare e genica ad Allendale, nel New Jersey. La nuova struttura è la prima dell'azienda ad essere progettata da zero per soddisfare le esigenze uniche dei prodotti commerciali per la terapia cellulare e genica e più che raddoppia la capacità produttiva esistente di HCATS nel New Jersey. La struttura comprende attualmente sei stanze classificate con la capacità di aggiungere più stanze che possono essere configurate in modo specifico per soddisfare le crescenti esigenze dei clienti. La nuova struttura comprende laboratori di sviluppo manifatturiero all'avanguardia, laboratori di controllo qualità e microbiologici, magazzini, uffici direzionali e spazi per riunioni.

Novartis

Novartis, con sede negli Stati Uniti ad Hannover orientale, è un pioniere nel trattamento cellulare e genico e ha sviluppato la prima terapia cellulare CAR-T approvata per pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta (ALL) a cellule B recidivante/refrattaria. Questo patrimonio include la definizione dello standard nel supporto di pazienti e operatori sanitari, sicurezza ed efficacia, accesso e partnership con istituzioni sanitarie, autorità sanitarie locali e istituzioni accademiche in tutto il mondo. Novartis ha attualmente tre aree di interesse chiave per lo sviluppo di terapie cellulari e geniche trasformative presso Novartis: terapie basate su AAV, terapie cellulari CAR-T e tecnologie basate su CRISPR.

Terapia PTC

PTC Therapeutics è stata fondata nel New Jersey da Stu Peltz, Ph.D. nel 1998 e si trova a South Plainfield. PTC è un'azienda biofarmaceutica globale basata sulla scienza focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci clinicamente differenziati che offrono vantaggi ai pazienti con malattie rare. La capacità di PTC di commercializzare i prodotti a livello globale è la base che guida gli investimenti in una pipeline solida e diversificata di farmaci trasformativi e la sua missione di fornire l'accesso ai migliori trattamenti per i pazienti che hanno un'esigenza medica insoddisfatta.