Het levendige innovatie-ecosysteem van New Jersey heeft de staat getransformeerd tot een topcentrum voor cel- en gentherapie. De staat beschikt over enkele van de belangrijkste cel- en gentherapiebedrijven en productiefaciliteiten van het land die toonaangevend zijn op het gebied van therapieën van de volgende generatie.
De concentratie van biofarmaceutische bedrijven in de NY/NJ-regio maakt het een van de top 3 innovatieclusters in de Verenigde Staten. New Jersey-bedrijven en R&D-instituten hebben als pioniers gediend in de revolutie op het gebied van gepersonaliseerde geneeskunde. Gentherapie is het inbrengen van genen in bestaande cellen om een breed scala aan ziekten, waaronder kanker, te voorkomen of te genezen. De eerste dergelijke therapie werd vanuit New Jersey op de markt gebracht.
Medische ontdekkingen en innovaties, zoals antibiotica, vaccinaties en beeldvorming, veranderden gezondheid en levensduur in de 20th eeuw, terwijl biofarma de 21 . verandertst eeuw. Deze geavanceerde technologieën veranderen het traject van ziekten die ooit als ongeneeslijk werden beschouwd en verlengen de levensduur en kwaliteit van leven.
New Jersey zet een grote stap voorwaarts in de zich ontwikkelende wereld van cel- en gentherapie met de vorming van BioCentriq. Dit ultramoderne cel- en gentherapieprocesontwikkelings- en Good Manufacturing Practices (GMP) -productiecentrum bevindt zich op de Newark-campus van het New Jersey Instituut voor Technologie (NJIT). Het centrum zet zich in om samen te werken met de industrie om te voorzien in haar behoeften op het gebied van procesontwikkeling, de productie van klinische benodigdheden voor klinische proeven en de ontwikkeling van personeel.
Het centrum wordt beheerd door het New Jersey Innovation Institute (NJII), een 501(c)3 non-profitorganisatie die eigendom is van NJIT. NJII combineert de intellectuele en technologische middelen van een vooraanstaande openbare onderzoeksuniversiteit met experts om grote uitdagingen in de industrie aan te pakken.
BioCentriq is de enige branchegerichte contractontwikkelings- en productieorganisatie (CDMO) die zich toelegt op cel- en gentherapieën op een universiteitscampus in de Verenigde Staten. Het is ook de eerste faciliteit in zijn soort in Newark, de grootste stad van de staat.
Het Biopharma-team van NJII neemt cel- en gentherapieprojecten aan van zowel industriële reuzen als innovatieve startups en biedt oplossingen op maat voor de uitdagingen waarmee ze worden geconfronteerd. De klinische productie van GMP wordt uitgevoerd in de toonaangevende cleanrooms die zijn uitgerust met de nieuwste productietechnologieën. Het team heeft meer dan 90 jaar collectieve ervaring in productiediensten, waardoor ze perfecte partners zijn voor technologieontwikkelaars van elke omvang. Een van de unieke dingen van het centrum is de missie om de industrie vooruit te helpen. Dit betekent dat BioCentriq partners verwelkomt die vaardigheden en ervaring willen opdoen door ter plaatse samen te werken met zijn wetenschappers. Het team van BioCentriq werkt ook aan traditionele fee-for-service-projecten en preconcurrentiële ontwikkelingsprojecten voor bedrijven die dit werk doorgaans niet intern uitvoeren. In alle gevallen behoort het bij BioCentriq gegenereerde intellectueel eigendom toe aan de opdrachtgever.
De New Jersey Bio Foundry, onderdeel van NJII, is een full-service startup-ondersteuningsnetwerk dat samenwerkings- en investeringsmogelijkheden biedt aan zakelijke en investeerderspartners. Door gebruik te maken van het drievoudige partnerschapsmodel van NJII, waarbij veelbelovende ondernemingen in een vroeg stadium worden gekoppeld aan op maat gemaakte middelen, waaronder kapitaal, talent, activa en mentoring, is de Bio Foundry een uniek platform dat levensvatbare startups en scale-ups biedt met de unieke tools die ze nodig hebben om te slagen. Leden van de Bio Foundry krijgen toegang tot een enorm netwerk van ondernemers opgericht door NJII en partners zoals de Innovation Accelerator Foundation (IAF). Voortbouwend op de IAF, die meer dan 3,000 connecties heeft gemaakt tussen hoogwaardige ondernemingen, investeerders en ondernemers, geeft het netwerk van de Bio Foundry met meer dan 33 topuniversiteiten in hun netwerk hen bevoorrechte toegang tot opkomende talenten en technologieën. Naast een netwerk van universiteiten werkt Bio Foundry samen met BioNJ, het Healthcare Institute of New Jersey, NJEDA, Regional I-Corps™, TechUnited:NJ en vele andere organisaties.
Rowan-universiteit, gevestigd in Glassboro, is de thuisbasis van de Cel- en gentherapiecentrum (CGTC). CGTC werd in 2001 opgericht als een gecombineerde klinische en fundamentele onderzoeksfaciliteit, in samenwerking met Cooper Hospital en de voormalige UMDNJ-School of Osteopathic Medicine (nu RowanSOM). Hun focus ligt op neurologische ziekten die kunnen worden behandeld met behulp van de nieuwste technologieën voor genoverdracht en celtransplantatiemethoden. CGTC is een "translationele" onderzoeksfaciliteit, wat betekent dat ze ontdekkingen van de laboratoriumbank rechtstreeks naar de klinische setting brengen.
De CGTC heeft tot doel potentiële therapeutische wegen te identificeren die voortkomen uit de karakterisering van modellen van menselijke neurologische ziekten. De vertaling van fundamenteel onderzoek naar therapie vereist het onderzoeken van ziektemechanismen op meerdere niveaus, van moleculair tot gedragsmatig. Onderzoekers van het CGTC hanteren daarom een multidisciplinaire benadering van de studie van hersenziekten en gebruiken daarbij een breed scala aan laboratoriumtechnieken.
RowanSOM en Cooper Hospital hebben een door de NIH gesponsorde Fase I/II-studie over gentherapie voor de ziekte van Canavan georganiseerd, in samenwerking met Children's Hospital of Philadelphia en de University of North Carolina, Chapel Hill, onder een grote subsidie van het National Institute for Neurological Diseases en Beroerte (NINDS). Deze klinische proef vertegenwoordigde het eerste gebruik van adeno-geassocieerde virale vectoren (AAV) in het menselijk brein, evenals de eerste virale gentherapie voor een neurodegeneratieve aandoening.
De graduate schools van New Jersey hebben masterprogramma's ontworpen om zowel studenten als professionals voor te bereiden op dynamische carrières in de biofarmaceutische industrie. Concreet biedt NJIT, in samenwerking met NJII, een professionele wetenschappelijke masteropleiding en een professioneel diploma in cel- en gentherapie aan. Het masterprogramma, het enige in zijn soort in de VS en het enige cel- en genenprogramma op een universiteitscampus, biedt studenten een geavanceerde studie van hoe levende organismen en biologische processen kunnen worden gebruikt in technologie, geneeskunde, engineering en landbouw om enkele van 's werelds meest complexe uitdagingen op te lossen. Daarnaast heeft NJII een hypermodern stageprogramma ontwikkeld waar geselecteerde studenten gedurende een periode van 18 maanden worden opgeleid voor het gebied van bioproductie.
NJII werkt samen met toonaangevende biofarmaceutische bedrijven om trainingsprogramma's te leiden die zowel huidige werknemers als nieuwe medewerkers voorbereiden op vaardigheden in productie en klinische procedures. NJII-faciliteiten dienen momenteel als een hub voor gezamenlijke ontwikkelingsprogramma's voor het personeel op het gebied van biologische geneesmiddelen en celtherapie.
Coriell Institute of Medical Research is een non-profit onderzoeksinstituut dat zich toelegt op het verbeteren van de menselijke gezondheid door middel van biomedisch onderzoek. Coriell-wetenschappers leiden onderzoek naar gepersonaliseerde geneeskunde, kankerbiologie, epigenetica en de genomica van opioïdengebruiksstoornissen. Coriell herbergt ook een van 's werelds toonaangevende biobanken - bestaande uit collecties voor de National Institutes of Health, ziektestichtingen en particuliere klanten - en distribueert biologische monsters en biedt onderzoeks- en biobankdiensten aan wetenschappers over de hele wereld. Om de ontdekking van geneesmiddelen en ziektestudies te vergemakkelijken, ontwikkelt en distribueert het Instituut ook collecties van geïnduceerde pluripotente stamcellen.
Hackensack Meridian John Theurer Cancer Center is een van de weinige sites die chimere antigeenreceptor (CAR) T-celtherapie aanbiedt - een veelbelovende vorm van gepersonaliseerde immunotherapie voor bepaalde bloedkankers - en is al bijna een decennium betrokken bij CAR T-celonderzoek . De FDA heeft CAR T-celtherapie goedgekeurd voor gebruik bij patiënten tot 25 jaar met acute lymfoblastische leukemie (ALL) die ofwel terugkwamen of niet meer reageerden op andere leukemiebehandelingen, en voor de behandeling van volwassen patiënten met bepaalde soorten grootcellig B-cellymfoom die niet hebben gereageerd op of zijn teruggevallen na ten minste twee andere soorten behandeling. De behandeling is in studie en zal naar verwachting worden goedgekeurd voor andere soorten bloedkankerr.
Robert Wood Johnson University Hospital New Brunswick, een RWJBarnabas Health-faciliteit, is in samenwerking met het Rutgers Cancer Institute of New Jersey een van de slechts twee gecertificeerde programma's in de staat die CAR T-celimmunotherapie aanbieden. CAR-T wordt gebruikt bij de behandeling van bijzonder moeilijke vormen van acute lymfatische leukemie, een type bloedkanker bij kinderen en jonge volwassenen. In aanmerking komende patiënten hebben al conventionele therapie ondergaan, die de ziekte bij meer dan 90 procent van de getroffen personen uitroeit. Maar voor de 10 procent van de patiënten die niet genezen zijn, zou deze therapie de oplossing kunnen zijn. De therapie is ook goedgekeurd voor de behandeling van refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom, een gevaarlijke variant van het meest voorkomende type non-Hodgkinlymfoom bij volwassenen. Als een door de NCI aangewezen Comprehensive Cancer Center stimuleert het Rutgers Cancer Institute de ontwikkeling van de volgende generatie CAR T-celtherapieën door middel van on-site onderzoek gericht op het verbeteren van de werkzaamheid en het verminderen van toxiciteit.
Bristol-Myers Squibb Company is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf met als missie het ontdekken, ontwikkelen en leveren van innovatieve geneesmiddelen die patiënten helpen om ernstige ziekten te overwinnen. Hun hoofdkantoor in New Jersey bevindt zich in Lawrenceville. Voortbouwend op hun transformatieve werk en erfenis in hematologie en immuno-oncologie, dat de overlevingsverwachtingen van veel kankerpatiënten heeft veranderd, bevorderen de onderzoekers een diepe en diverse pijplijn over meerdere modaliteiten. Op het gebied van immuunceltherapie omvat dit registratieve CAR-T-celagentia voor tal van ziekten, en een groeiende pijplijn in een vroeg stadium die cel- en gentherapiedoelen en technologieën uitbreidt. Ze ontwikkelen kankerbehandelingen gericht op belangrijke biologische routes met behulp van hun eiwithomeostaseplatform, een onderzoekscapaciteit die de basis is geweest van hun goedgekeurde therapieën voor multipel myeloom en verschillende veelbelovende verbindingen in de vroege tot middenfase van de ontwikkeling. De wetenschappers richten zich op verschillende routes van het immuunsysteem om interacties tussen tumoren, de micro-omgeving en het immuunsysteem aan te pakken om de geboekte vooruitgang verder uit te breiden en meer patiënten te helpen reageren op de behandeling. Het combineren van deze benaderingen is de sleutel tot het leveren van nieuwe opties voor de behandeling van kanker en het aanpakken van het groeiende probleem van resistentie tegen immunotherapie. In 2019 nam Bristol-Myers Squibb Celgene over, waardoor het nog beter in staat is te voorzien in de behoeften van patiënten met kanker, ontstekings- en immunologische aandoeningen en hart- en vaatziekten door middel van hoogwaardige innovatieve geneesmiddelen en toonaangevende wetenschappelijke capaciteiten.
Celularity, Inc., met hoofdkantoor in Warren, is een bedrijf op het gebied van celtherapie in de klinische fase dat transformatieve allogene cellulaire therapieën levert, ontwikkeld op basis van de postpartum menselijke placenta, voor immunotherapie bij kanker en functionele regeneratie. Door gebruik te maken van gepatenteerde technologie in combinatie met zijn IMPACT™-platform, is Celularity het enige bedrijf dat de zuiverheid en veelzijdigheid van placenta-afgeleide cellen gebruikt om innovatieve en zeer schaalbare kant-en-klare behandelingen te ontwikkelen en te produceren voor patiënten met kanker, inflammatoire en leeftijdsgerelateerde ziekten. Sommige van de van placenta afgeleide allogene celtherapieproducten zijn bedoeld om de immuniteit te vergroten door het eigen immuunsysteem van een patiënt te gebruiken om ziekten te bestrijden. De andere producten proberen de levensduur te verlengen door zich te richten op orgaan- en weefselherstel en functionele regeneratie. Met deze aanpak is het de ambitie om de menselijke immuniteit en levensduur te vergroten en de menselijke gezondheid te verbeteren. Celularity heeft onlangs twee cel- en gentherapieën aangekondigd voor de behandeling van COVID-19 en Acute Respiratory Distress Syndrome (ARDS). ARDS, de meest verwoestende complicatie van COVID-19, is een ernstig inflammatoir longletsel dat hypoxemie of een lager dan normaal zuurstofgehalte in het bloed veroorzaakt.
In januari 2020 opende Hitachi Chemical Advanced Therapeutics Solutions (HCATS) een nieuwe productiefaciliteit voor cel- en gentherapie in Allendale, New Jersey. De nieuwe faciliteit is de eerste van het bedrijf die van de grond af is ontworpen om te voldoen aan de unieke behoeften van commerciële cel- en gentherapieproducten, en het verdubbelt de bestaande productiecapaciteit van HCATS in New Jersey meer dan. De faciliteit omvat momenteel zes geclassificeerde omgevingsruimten met de capaciteit om meer kamers toe te voegen die specifiek kunnen worden geconfigureerd om tegemoet te komen aan de groeiende behoeften van de klant. De nieuwe faciliteit omvat ultramoderne laboratoria voor productieontwikkeling, kwaliteitscontrole en microbiologische laboratoria, magazijnen, directiekantoren en vergaderruimte.
Novartis, met zijn Amerikaanse hoofdkantoor in East Hanover, is een pionier op het gebied van cel- en genbehandeling en ontwikkelde de eerste CAR-T-celtherapie die is goedgekeurd voor pediatrische en jongvolwassen patiënten met recidiverende/refractaire B-cel acute lymfatische leukemie (ALL). Dit erfgoed omvat het stellen van de norm op het gebied van ondersteuning van patiënten en zorgverleners, veiligheid en werkzaamheid, toegang en partnerschappen met zorginstellingen, lokale gezondheidsautoriteiten en academische instellingen over de hele wereld. Novartis heeft momenteel drie belangrijke aandachtsgebieden voor de ontwikkeling van transformatieve cel- en gentherapieën bij Novartis: op AAV gebaseerde therapieën, CAR-T-celtherapieën en op CRISPR gebaseerde technologieën.
PTC Therapeutics werd in New Jersey opgericht door Stu Peltz, Ph.D. in 1998 en is gevestigd in South Plainfield. PTC is een wetenschappelijk gedreven, wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van klinisch gedifferentieerde geneesmiddelen die voordelen bieden aan patiënten met zeldzame aandoeningen. Het vermogen van PTC om producten wereldwijd op de markt te brengen, vormt de basis voor investeringen in een robuuste en gediversifieerde pijplijn van transformatieve geneesmiddelen en haar missie om toegang te bieden tot de beste behandelingen voor patiënten met een onvervulde medische behoefte.
Bron: HINJ, PhRMA, januari 2020
Bron: Genetic Engineering & Biotechnology News, september 2018
Bron: Genetic Engineering & Biotechnology News, september 2019
Het commercialiseringsecosysteem van New Jersey bestaat uit toonaangevende onderzoekscentra, medische scholen en enkele van de beste medische centra in het land. Ons innovatie-ecosysteem is zeer geschikt voor cel- en FDA-goedgekeurde gentherapiebedrijven die hun bedrijf willen verhuizen of uitbreiden.
New Jersey heeft de grootste concentratie wetenschappers en ingenieurs per vierkante mijl in de VS en is de thuisbasis van meer dan 3,200 life sciences-faciliteiten die in alle sectoren actief zijn.
New Jersey biedt bedrijven een groeiende pool van STEM-talent, waarmee de norm wordt gezet voor het opleiden van de volgende generatie visionairs. De instellingen voor hoger onderwijs van onze staat blijken het op drie na hoogste aandeel STEM-gediplomeerden in de VS te zijn
Zes van deze onderzoeksuniversiteiten-waaronder de #1 gerangschikte Princeton University en Rutgers University, lid van de Big Ten Academic Alliance - bieden afgestudeerde en postdoctorale graden in biomedische en gezondheidszorggebieden.
Het personeelsbestand van New Jersey heeft ervaring met het ontwerpen en valideren van procesautomatisering, het produceren van geneesmiddelen en producten voor cellen, het toepassen van QA- en QC-protocollen en het beheren van de toeleveringsketen en transportlogistiek, naast andere essentiële taken.
Fabrikanten van cel- en gentherapie profiteren van steden en regio's met een 'cluster' van contractfabrikanten omdat ze expertise hebben met meerdere bioprocessen en toch meer kunnen leren.
Fabrikanten kunnen gebruikmaken van de talentenpool van New Jersey uit industrieën waar traditionele, op chemicaliën gebaseerde medicijnen worden gemaakt, of markten waar andere gereguleerde industrieën producten voor menselijke consumptie produceren, zoals cosmetica en nutraceuticals. New Jersey is de thuisbasis van ongeveer 20 cosmeticafabrikanten, waaronder L'Oréal, een van 's werelds grootste cosmeticabedrijven en topmerken voor schoonheidsproducten ter wereld.
Princeton University voor het 10e achtereenvolgende jaar
Bron: US News & World Report 2020
Bron: National Science Foundation: Science & Engineering Indicators 2020
Bron: McKinsey, 2018
De meeste cel- en genproductiebedrijven zijn gevestigd in het noordoosten van de VS. New Jersey ligt in het centrum van het lange knooppunt van cel- en genproductiebedrijven langs de oostkust. New Jersey ligt midden in de geconcentreerde, welvarende markt van Boston – New York City – Philadelphia – Washington DC.
Het zeer gespecialiseerde productieproces dat nodig is voor cel- en gentherapie legt aanzienlijke lasten op vanwege de complexiteit die gepaard gaat met het transporteren, opslaan en verwerken van grondstoffen en het verzenden van eindproducten. De productie van celtherapieën vereist een nog grotere waakzaamheid tegen bedreigingen die de zuiverheid, potentie en werkzaamheid kunnen aantasten. Het enorme transportsysteem van New Jersey kan expresleveringen gemakkelijk versnellen om de integriteit van cel- en gentherapieën te behouden. Newark Liberty International Airport en andere nabijgelegen luchthavens bieden dagelijkse non-stop vluchten naar meer dan 340 non-stop binnenlandse en 260 non-stop internationale bestemmingen. Het ongeëvenaarde wegen- en spoorwegnet van de staat omvat 2,900 mijl aan snelwegen en snelwegen en de hoogste spoorwegdichtheid van het land. New Jersey is ook de thuisbasis van de haven van New York en New Jersey, de grootste zeehaven van de oostkust, waardoor het gemakkelijk is om producten door het land of over de hele wereld te vervoeren.
Celularity is een bedrijf dat zich toelegt op het bevorderen van cellulaire therapieën en functionele regeneratieproducten voor een breed scala aan ziekten, van kanker tot degeneratieve ziekten, tot ziekten die ouder wordende personen treffen. Het bedrijf werd opgericht als onderdeel van echt een van de echt geweldige verhalen over biotechnologie hier in de staat, Celgene Corporation ... we zetten de missie voort om cellen en biologisch materiaal afkomstig van de placenta na de bevalling om te zetten in bruikbare producten voor medicijnen.
Robert Hariri, MD, PhD, oprichter, voorzitter en CEO
Celulariteit, Inc.
Zoals u wellicht weet, loopt New Jersey al een aantal jaren voorop in de productie van celtherapie, waarbij het teruggaat tot de allereerste gecommercialiseerde celtherapie vele jaren geleden. We zijn dus erg enthousiast over de mogelijkheid om een belangrijke speler te zijn in celtherapie, en we denken dat dit in de toekomst belangrijk zal zijn voor patiënten.”
Chris Boerner, PhD, Executive Vice President & Chief Commercial Officer
Bristol-Myers Squibb & Company
Bron: Fierce Biotech, juni 2020
Bron: FDA, 2017
Bron: PhRMA, februari 2020
Bekijk een boeiende discussie over therapieën van de volgende generatie tussen bedrijfsleiders uit New Jersey en experts op het gebied van cel- en gentherapie.
Vul het formulier in om meer te weten te komen over wat New Jersey te bieden heeft.
Zodra het formulier is ingevuld, krijgt u toegang tot handleidingen voor uw branche en zal een vertegenwoordiger contact met u opnemen met aanvullende details.
New Jersey zet zich in voor het koesteren en ondersteunen van life sciences-bedrijven. We stimuleren innovatie door middel van incentives, incubators, accelerators, co-working spaces en een ondersteunend ecosysteem dat de middelen en verbindingen kan bieden die cel- en gentherapiebedrijven nodig hebben
om hier te bloeien en te groeien.
Lees onze blog over de gespecialiseerde arbeidspool van New Jersey en hoe onze hogescholen en universiteiten de weg effenen om studenten voor te bereiden op STEM-gerelateerde carrières.
Lees MeerOnderzoek, talent, financiering, beschikbare ruimte, universitaire partnerschappen en branche-expertise - New Jersey heeft het allemaal voor life sciences-bedrijven.
Lees MeerBiedt terugbetaalbare belastingverminderingen voor bedrijfsactiviteiten in New Jersey of bruto-inkomstenbelasting.
Lees MeerDeze stimulans geeft bedrijven de mogelijkheid om hun netto operationele fiscale verliezen en O&O-belastingkredieten te verkopen.
Lees MeerBiedt gratis huurondersteuning voor ondernemers die willen werken in collaboratieve werkruimten, terwijl ze werkruimten een concurrentievoordeel en een grotere waardepropositie bieden om potentiële huurders te bieden.
Lees MeerOpkomende life sciences- en technologiebedrijven krijgen groeikapitaal om rechtstreeks gebruik te maken van financiering, zoals het inhuren van personeel op sleutelposities, productmarketing en -verkoop.
Lees MeerWe bieden op maat gemaakte RFI-reacties, demografische gegevens, gedetailleerde marktbeoordelingen en andere gratis bedrijfsverplaatsings- en uitbreidingsdiensten. Wanneer uw bedrijf ervoor kiest om in New Jersey te groeien, helpen we u ook om uw goede nieuws bekend te maken.
We zorgen ervoor dat uw zoektocht naar onroerend goed naadloos verloopt, zodat u de site vindt die het beste aansluit bij uw verhuis- of uitbreidingsbehoeften.
Onze publieke en private partners bieden een breed scala aan diensten. Van samenwerking op het gebied van onderzoek in het hoger onderwijs tot regelgevende en juridische bijstand tot training van personeel, ze zorgen ervoor dat je een soepele landing hebt.