新泽西州：细胞和基因治疗中心

Bristol-Myers Squibb公司

百时美施贵宝公司是一家全球性生物制药公司，其使命是发现、开发和提供帮助患者战胜严重疾病的创新药物。 他们的新泽西公司总部位于劳伦斯维尔。 基于他们在血液学和免疫肿瘤学方面的变革性工作和遗产改变了许多癌症患者的生存期望，其研究人员正在推进跨多种模式的深入和多样化的管道。 在免疫细胞治疗领域，这包括针对多种疾病的注册 CAR-T 细胞制剂，以及扩展细胞和基因治疗靶点和技术的不断增长的早期管道。 他们正在使用他们的蛋白质稳态平台开发针对关键生物途径的癌症治疗，这种研究能力一直是他们批准的多发性骨髓瘤疗法的基础，以及处于早期到中期开发阶段的几种有前途的化合物。 其科学家正在针对不同的免疫系统途径来解决肿瘤、微环境和免疫系统之间的相互作用，以进一步扩大其取得的进展并帮助更多患者对治疗做出反应。 结合这些方法是为癌症治疗提供新选择和解决日益严重的免疫疗法耐药性问题的关键。 2019 年，百时美施贵宝收购了 Celgene，进一步增强了其通过高价值创新药物和领先的科学能力满足癌症、炎症和免疫疾病以及心血管疾病患者需求的能力。

Celularity 公司

Celularity, Inc. 总部位于沃伦，是一家临床阶段的细胞治疗公司，在癌症免疫治疗和功能再生方面提供变革性的同种异体细胞疗法，该疗法采用产后人类胎盘设计。 Celularity 将专有技术与其 IMPACT™ 平台相结合，是唯一一家利用胎盘衍生细胞的纯度和多功能性为癌症、炎症和与年龄相关的患者开发和制造创新且高度可扩展的现成疗法的公司疾病。 它的一些胎盘衍生的同种异体细胞治疗产品旨在通过利用患者自身的免疫系统来对抗疾病来增强免疫力。 它的其他产品旨在通过针对器官和组织修复和功能再生来延长寿命。 通过这种方法，它的目标是增强人类的免疫力和寿命，并改善人类的健康寿命。 Celularity 最近宣布了两种用于治疗 COVID-19 和急性呼吸窘迫综合征 (ARDS) 的细胞和基因疗法。 ARDS 是 COVID-19 最具破坏性的并发症，是一种严重的炎症性肺损伤，会导致低氧血症或血液中的氧含量低于正常水平。

日立化学高级治疗解决方案

2020 年 XNUMX 月，日立化学先进治疗解决方案 (HCATS) 在新泽西州艾伦代尔开设了一家新的细胞和基因治疗制造工厂。 新设施是该公司第一个从头开始设计以满足商业细胞和基因治疗产品的独特需求的设施，它使 HCATS 在新泽西州的现有制造能力增加了一倍以上。 该设施目前包括六个分类环境房间，能够添加更多房间，这些房间可以专门配置以满足不断增长的客户需求。 新设施包括最先进的制造开发实验室、质量控制和微生物实验室、仓储、行政办公室和会议空间。

诺华公司

诺华公司的美国总部位于东汉诺威，是细胞和基因治疗领域的先驱，并开发了首个获批用于儿童和年轻成人复发/难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (ALL) 患者的 CAR-T 细胞疗法。 这一传统包括在患者和护理人员支持、安全性和有效性、访问以及与世界各地的医疗机构、地方卫生当局和学术机构的伙伴关系方面设定标准。 诺华目前在诺华开发转化细胞和基因疗法的三个重点领域：基于 AAV 的疗法、CAR-T 细胞疗法和基于 CRISPR 的技术。

PTC治疗学

PTC Therapeutics 由 Stu Peltz 博士在新泽西州创立。 1998 年，位于南普莱恩菲尔德。 PTC 是一家以科学为导向的全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化临床差异化药物，为患有罕见疾病的患者带来益处。 PTC 在全球范围内实现产品商业化的能力是推动投资于强大且多样化的变革性药物管道的基础，也是其为医疗需求未得到满足的患者提供一流治疗的使命的基础。